Journée des maladies rares : Un appel à l’innovation dans le développement pharmaceutique Marianne Henrion est Directrice du site R&D chez Unither Pharmaceuticals depuis 2024. Forte de plus de 25 ans d’expérience dans le développement pharmaceutique, elle a occupé des postes stratégiques chez Ethypharm, Famar et Catalent, contribuant à l’innovation et à la mise sur le marché de solutions thérapeutiques à l’échelle internationale. Chaque année, la Journée des maladies rares nous rappelle à quel point l’innovation est essentielle pour répondre aux besoins des 300 millions de personnes concernées par une maladie rare. Derrière ce chiffre, ce sont des patients et des familles confrontés à des parcours médicaux complexes, des diagnostics tardifs et des solutions thérapeutiques souvent inexistantes. Les principaux défis sont : Un diagnostic long et complexe, avec un délai moyen de 5 ans en Europe et 18 mois en France, laissant de nombreux patients sans prise en charge adaptée pendant des années. 70 % des patients attendent plus d’un an après une première consultation avant d’obtenir un diagnostic confirmé. Des essais cliniques difficiles à mener, en raison du faible nombre de patients et de leur dispersion géographique, rendant le recrutement particulièrement complexe. Des capacités de développement spécifiques pour mettre au point et fabriquer des traitements adaptés à des maladies qui, dans 95% des cas, ne disposent d’aucune option curative. Face à ces enjeux, l’innovation en biotechnologie, en formulation et en production pharmaceutique est essentielle pour accélérer l’accès aux traitements et répondre aux besoins des patients. Une mobilisation collective pour accélérer l’innovation Développer un médicament pour une maladie rare demande une collaboration étroite entre les chercheurs, les entreprises spécialisées en biotechnologies, les industriels et les autorités de santé. Les laboratoires académiques jouent un rôle clé dans la compréhension des mécanismes biologiques de ces maladies. Les entreprises spécialisées en biotechnologies développent des approches thérapeutiques de pointe. Les industriels spécialisés assurent la transposition et l’accès des traitements aux patients en maîtrisant les contraintes réglementaires et de fabrication. Cette synergie est essentielle pour transformer les découvertes scientifiques en traitements concrets. Un rappel de l’accessibilité des solutions de santé pour tous Chez Unither Pharmaceuticals, notre vision est claire : rendre accessible des solutions de santé qui améliorent et simplifient la vie des patients, y compris ceux atteints de maladies rares. L’innovation ne doit pas être freinée par la complexité du développement pharmaceutique ou par des modèles économiques inadaptés. Elle doit, au contraire, s’adapter aux besoins des patients et explorer de nouvelles voies, qu’il s’agisse de thérapies géniques, de nouvelles formes galéniques ou de solutions facilitant l’accès aux traitements. Le rôle d’UDB au sein du Groupe Unither Au sein d’Unither Développement Bordeaux (UDB), centre R&D d’Unither Pharmaceuticals, nous accompagnons les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques dans la mise au point de nouveaux traitements. Spécialisé dans le développement de formes liquides, semi-solides et solides, nous avons la capacité de produire des petits lots, un élément clé pour les essais cliniques et pour la commercialisation des traitements des maladies rares. Nous couvrons l’ensemble du cycle de développement, de la pré-formulation à la formulation galénique, au développement analytique, en passant par la validation des méthodes, les études de stabilité conformes aux réglementations internationales jusqu’à la fabrication de lots précliniques et cliniques. De plus, UDB est accrédité au Crédit d’Impôt Recherche (CIR). Chaque avancée commence par un engagement en faveur des patients. En cette Journée des maladies rares, nous saluons la résilience des patients et de leurs familles et réaffirmons notre volonté d’innover pour mettre au point de nouveaux traitements. De la recherche à la commercialisation, les efforts se poursuivent pour rendre ces thérapies accessibles à ceux qui en ont le plus besoin, afin que même les maladies les plus rares ne soient pas oubliées. Sources · Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database, European Journal of Human Genetics (2019) · Maladies Rares Info – Les chiffres clés des maladies rares www.maladiesraresinfo.org/informer/information-generale-sur-les-maladies-rares/les-chiffres-clefs-des-maladies-rares.html · Eurordis – Screening rare diseases at birth! www.eurordis.org/publications/rb-nbs-survey-results/ · Alcimed – Essais cliniques et maladies rares : quels défis ? www.alcimed.com/fr/insights/essais-cliniques-maladies-rares-defis-2/
